Первые успехи генного метода лечения гемофилии B

Первые клинические испытания генного метода лечения гемофилии В принесли положительные результаты. Это означает, что пациенты с этой формой гемофилии более не будут нуждаться в постоянном приеме лекарств.

Группа британских и американских исследователей испытала на шести пациентах новый метод лечения. В его рамках больным вводился вирус, который доставляет в организм гены, отвечающие за выработку фактора, помогающего свертыванию крови.

Четверо из этих пациентов затем смогли прекратить прием лекарств. Врачи считают, что новый метод генной терапии может радикальным образом изменить к лучшему жизнь тысяч людей.

Гемофилия B вызывается дефектным фактором крови IX (рецессивная мутация в X-хромосоме). Такие больные в настоящее время обычно вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции искусственного фактора IX, производство которого обходится дорого.

Исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы Св. Иуды в США поставили перед собой цель добиться решения этой проблемы.

В качестве исходного вирусного материала они взяли аденовирус 8, который обычно не вызывает каких-либо симптомов. Он был генетически модифицирован с целью доставки в ткани печени генетического материала, необходимого для выработки фактора IX.

В больнице Ройял Фри в Лондоне шести пациентам ввели с помощью инъекции модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая доза, двум - средняя, а еще двум - высокая доза.

После этих инъекций содержание фактора IX в крови пациентов составило от 2% до 12%. Обычно у больных гемофилией он падает до уровня ниже 1%. Уровень фактора в крови первого из пациентов удерживался на отметке 2% более 16 месяцев. Один из испытуемых, который получил самую высокую дозу вируса, удерживался на уровне 8-12% в течение 20 недель.

Пациент Карл Уокер в возрасте 26 лет продемонстрировал наиболее весомые результаты. По его словам, он перестал нуждаться в профилактическом приеме лекарств три раза в неделю. "Теперь я играю в футбол, бегаю и принимаю участие в триатлоне. Раньше мне приходилось делать уколы, чтобы избежать травм и кровотечений. А теперь ничего этого не требуется", - рассказывает он.

Клинические испытания ставили целью также проверку безопасности нового метода лечения. Требуются дополнительные исследования его эффективности. Необходимо также более длительное наблюдение за пациентами для определения периода действия вирусного материала.

Испытания показали, что через 7-9 недель после введения вирусного материала наблюдалась иммунная реакция против инфицированных клеток печени. Однако с ней удавалось справиться с помощью стероидов. Врачи хотят убедиться, нельзя ли обойтись без такого вмешательства.

Доктор Кэтрин Пондер из Вашингтонского университета заявила, что данное исследование является историческим событием в медицине, поскольку впервые удалось добиться долгосрочного эффекта в выработке фактора крови на терапевтическом уровне.