ГлавнаяНаукаМедицина
 

Генная терапия "исправила" смертельно опасные мутации в организме

Корреспондент.net, 2 января 2016, 16:49
24
6668
Генная терапия  исправила  смертельно опасные мутации в организме
Фото: eurekalert.org
Чарльз Герcбах

Метод редактирования генома CRISPR демонстрирует успехи.

Генетический редактор CRISPR/Cas9 позволил ученым излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни - мускульной дистрофии Дюшенна, сообщает Science.

Отмечается, что это открывает дорогу для создания лекарств от расстройства.

"Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать", - цитирует РИА Наука Чарльза Герcбаха из университета Дьюка в США.

Генная инженерия впервые помогла при лейкемии

 

Белок дистрофин отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка.

В редких случаях (раз на 3600 новорожденных мальчиков) ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.

Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя.
 
Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять "редактор ДНК" в клетки мускулов в живом организме.

Генетикам удалось в конечном итоге добиться успеха, используя в качестве "шприца" модифицированный аденовирус, "боевая часть" которого была заменена на систему CRISPR/Cas и "негативы" заменяемых ей генов. 

До клинических испытаний на добровольцах еще очень далеко, однако теперь биологи уверены в том, что их генная терапия в конечном итоге сможет победить мускульную дистрофию.

Авторитетный научный журнал Science традиционно составил список самых главных научных достижений года. Прорывом года в 2015 году он назвал ДНК-редкатор CRISPR/Cas9.

ТЕГИ: ГеныДНКзаболеваниемутациягенная инженерия
Если вы заметили ошибку, выделите необходимый текст и нажмите Ctrl+Enter, чтобы сообщить об этом редакции.
powered by lun.ua

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Loading...

Корреспондент.net в cоцсетях