Метод редактирования генома CRISPR демонстрирует успехи.
Генетический редактор CRISPR/Cas9 позволил ученым излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни - мускульной дистрофии Дюшенна, сообщает Science.
Отмечается, что это открывает дорогу для создания лекарств от расстройства.
"Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать", - цитирует РИА Наука Чарльза Герcбаха из университета Дьюка в США.
Генная инженерия впервые помогла при лейкемии
Белок дистрофин отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка.
В редких случаях (раз на 3600 новорожденных мальчиков) ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.
Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя.
Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять "редактор ДНК" в клетки мускулов в живом организме.
Генетикам удалось в конечном итоге добиться успеха, используя в качестве "шприца" модифицированный аденовирус, "боевая часть" которого была заменена на систему CRISPR/Cas и "негативы" заменяемых ей генов.
До клинических испытаний на добровольцах еще очень далеко, однако теперь биологи уверены в том, что их генная терапия в конечном итоге сможет победить мускульную дистрофию.
Авторитетный научный журнал Science традиционно составил список самых главных научных достижений года. Прорывом года в 2015 году он назвал ДНК-редкатор CRISPR/Cas9.