Ученые вылечили наследственное заболевание с помощью стволовых клеток

Впервые ученым удалось полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии.

В ходе пробирочных экспериментов с клетками больных людей специалисты из Италии и Испании пытались побороть анемию Фанкони - тяжелое наследственное заболевание крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом. Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма, пишет Nature.

"Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение. Таким образом устраняется само заболевание", - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и правильную копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в стволовые.

Генетический аппарат больных клеток ученые исправили с помощью введения в клетки безвредных вирусов

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток стволовые клетки могут легко превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом экспертам  удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.

"Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые искусственные стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни", - сказал Белмонте.

Отметим, ранее группа американских ученых предложила способ превращения стволовых клеток в клетки крови без использования медикаментов.