Фото: Reuters
Ученым удалось использовать ВИЧ для лечения наследственных болезней
Ученым удалось улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями, прибегнув к генной терапии на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
Как рассказал директор института генной терапии TIGET
в Милане Луиджи Нальдини, три года с начала клинических испытаний
показали, что этот метод эффективен.
Генную терапию на основе ВИЧ опробовали на трех пациентах с
синдромом Вискотта-Олдрича и трех – с метахроматической лейкодистрофией. Еще десять
пациентов находятся в процессе лечения.
При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках
накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети
с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная
система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича
нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы
для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.
В ходе лечения ученые извлекли из костного мозга пациентов
стволовые кроветворные клетки, и заменили в них мутантные гены на нормальные,
используя специальные метахроматической лейкодистрофией. Затем клетки были
возвращены в костный мозг.
У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича "отредактированные"
клетки развились в здоровые клетки крови, обеспечив нормальную работу иммунной системы.
В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки
с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый
для нормальной работы нейронов.
Кроме того, ученым удалось "заставить" стволовые клетки
вырабатывать больше белков для нейтрализации последствий деградации нейронов.
В результате, отмечают исследователи, состояние всех
пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.
Отметим, в январе минувшего года ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.