Генная терапия помогает восстановить иммунную систему

Ученые из США установили, что применение генной терапии в сочетании с химиотерапией способно восстановить иммунную систему у детей, страдающих редким ее дефектом.

Опасный врожденный порок под условным названием "мальчик в пузыре" встречается редко, порядка одного случая на 100 тысяч новорожденных. Организм таких малышей чрезвычайно уязвим для инфекций, они плохо растут, часто страдают хронической диареей, заболеваниями уха, хронической пневмонией, оральным кандидозом.

Заболевание, как правило, выявляется в возрасте 6 месяцев. Без соответствующего лечения большинство таких пациентов умирает в течение первых двух лет жизни.

Единственным исключением стал Дэвид Веттер - мальчик, родившийся в 1971 году в Техасе. Все 12 лет своей жизни он жил в непроницаемом пластиковом пузыре, благодаря которому и возник сам термин.

В ходе 11-летней работы исследователи из Калифорнийского университета в Лос-Анжелесе смогли протестировать и сравнить два различных режима генной терапии у 10 детей с тяжелой комбинированной формой иммунодефицита (ТКИ).

По ходу исследования для второго метода ученые решили комбинировать генную терапию с легкими дозами химиотерапии, чтобы ликвидировать те стволовые клетки крови в костном мозге, которые не производили жизненно важный энзим под названием аденозиндезаминаза (АДА). Он критически важен для производства и сохранения белых клеток крови, отмечает доктор Дональд Кох (Donald Kohn), профессор кафедры педиатрии, микробиологии, иммунологии и молекулярной генетики, член Центра регенеративной медицины и изучения стволовых клеток при Калифорнийском университете.

По словам ученого, улучшенный протокол лечения вкупе с химиотерапией показали лучшие результаты с ранее используемым редимом генной терапии. У троих из шести детей, получавших лечение по первой схеме, восстановилась иммунная функция. В дальнейшем этот метод будет исследован на группе из 10 пациентов, но с использованием другого механизма проникновения вируса.

В настоящее время лечение дефицита аденозиндезаминазы заключается в введении инъекций необходимого энзима дважды в неделю. Это очень длительный и дорогостоящий процесс, который часто не поднимает иммунитет на нужный уровень. Пациентам также может помочь трансплантация костного мозга, но найти подходящих доноров удается крайне редко.

Напомним, ранее группе иммунологов из университета штата Мичиган удалось продвинуться в понимании причин сравнительно более высокой подверженности детей раннего возраста различным инфекциям.